Ученые из Memorial Sloan-Kettering Cancer Center разработали новую стратегию  лечения серповидноклеточной анемии, в которой используется клеточная генная терапия и технология интерференции РНК. В этом исследовании впервые продемонстрирована возможность полного излечения этого тяжелого заболевания при помощи собственных стволовых клеток пациента.

Серповидноклеточная анемия – врожденное заболевание, при котором в результате мутации происходит синтез измененного гемоглобина S с нарушением структуры белковой части молекулы; эритроциты приобретают характерную серповидную форму, их способность к переносу кислорода снижена. Болезнь проявляется повышением вязкости крови с закупоркой мелких сосудов, периодическим гемолизом, малокровием, изменениями костей и др.

Единственный способ вылечить серповидноклеточную анемию – замена системы кроветворения пациента при помощи трансплантации донорских кроветворных клеток, но для большинства больных такое лечение недоступно из-за отсутствия совместимого донора. Применение генной терапии подразумевает возможность для каждого пациента трансплантации его собственных генетически модифицированных стволовых клеток, что устраняет зависимость от наличия совместимого донора; полностью снимается проблема иммунного отторжения. 

В данной работе в гемопоэтические стволовые клетки при помощи вирусного вектора встраивали ген, который отвечает за синтез нормального гемоглобина, и интерферирующую РНК, специфичную для бета-S-глобин, которая подавляет продукцию измененного гемоглобина, характерного для этой болезни. В результате генетически модифицированные стволовые клетки дифференцировались в нормально функционирующие эритроциты.

Подобный метод генной терапии может быть применен и к другим неизлечимым в настоящий момент заболеваниям, например, некоторым врожденным и злокачественным болезням крови. Результаты исследования будут опубликованы в январском выпуске Nature Biotechnology.

 

Источник: EurekAlert