Одна из больших проблем при медикаментозном лечении неврологических заболеваний, например, болезни Паркинсона, состоит в том, что лекарственные средства не могут проникнуть через гематоэнцефалический барьер. Этот образованный стенками кровеносных сосудов и глиальным клетками мозга барьер позволяет проходить только небольшому набору относительно мелких молекул – например, молекулам глюкозы - и защищает головной мозг от проникновения из крови чужеродных веществ, токсинов, болезнетворных агентов и т.п. Но он же и создает трудности, когда необходимо, чтобы лекарства были доставлены в какую-либо часть мозга – глотать таблетки или делать уколы оказывается бесполезным, а введение лекарств непосредственно в мозг связано с множеством неудобств и может оказаться опасным.

Но теперь методы генной инженерии дали новую возможность вводить лекарственные вещества непосредственно в нужную область мозга. Ученые модифицировали полученные из стволовых клеток прогениторные нервные клетки таким образом, что они стали вырабатывать нейротрофический фактор глиальных клеток (glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF)), при помощи которого возможно лечение болезни Паркинсона. После трансплантации в стриатум головного мозга грызунов и обезьян эти выделенные из фетального человеческого мозга размноженные в культуре и генетически модифицированные клетки мигрировали, интегрировались в ткань мозга и начинали выделять этот фактор.

Благотворный эффект GDNF был показан в предварительных клинических испытаниях, но это вещество трудно и дорого синтезировать, а при введении в кровь оно не может пройти гематоэнцефалический барьер. Генноинженерные стволовые клетки решают обе этих проблемы, кроме того, они выделяют его в нужных количествах и в нужном месте.  

Когда выделяющие GDNF клетки имплантировали в стриатум животных, на которых была смоделирована болезнь Паркинсона, в этой области мозга наблюдался рост нервных волокон и транспорт GDNF из стриатума в черное вещество (substantia nigra) мозга – ту его часть, где клетки вырабатывают дофамин, недостаток которого и является причиной болезни Паркинсона. GDNF улучшает выживаемость и функции дофаминовых нейронов, поэтому синтез дофамина восстанавливался, и симптомы болезни уменьшались.

Дополнительные исследования, которые необходимо провести, прежде чем переходить к испытаниям метода на людях, касаются возможности «включать» и «выключать» синтез GDNF в трансплантированных клетках. Это достаточно легко удается сделать в культуральных условиях, но гораздо сложнее in vivo. 

Способ введения лекарств при помощи синтезирующих их клеток имеет несколько важных преимуществ: лекарство выделяется только в нужном месте и в небольших количествах, что позволяет избежать ненужного системного эффекта; лекарство поступает равномерно; решается проблема гематоэнцефалического барьера. Поэтому такой метод окажется полезен при лечении многих заболеваний, и нейродегенеративных в особенности.