Стволовые клетки и генотерапия - против СПИДа
Спустя почти 10 лет после разработки антивирусных лекарственных препаратов для лечения ВИЧ и СПИДа ученые собираются дать бой этому смертоносному вирусу с помощью нового оружия: стволовых клеток.
Ученые Калифорнийского университета в Лос-Анжелесе работают над тем, как вооружить против ВИЧ кровяные стволовые клетки костного мозга. Хотя такая стратегия и не приводит к излечению, она может оказаться эффективнее современных противовирусных методов и, возможно, когда-нибудь сделает людей невосприимчивыми к этому вирусу.
ВИЧ поражает несколько различных типов кровяных клеток, являющихся частью иммунной системы. Как сказал вирусолог из Калифорнийского университета в Лос-Анжелесе Джером Зак, «Если вы сможете нацелить кроветворную стволовую клетку, то она даст начало всем клеткам крови. Следовательно, если бы удалось защитить эти стволовые клетки, то и все остальные клетки, получаемые из них, были бы защищены».
Результаты своего исследования Зак представил в среду на заседании Независимого гражданского комитета по надзору, в состав которого входят 27 человек, и который создан в соответствии с «Предложением 71» для руководства калифорнийской программой исследований стволовых клеток.
По словам председателя комитета Роберта Клейна, срочная разработка улучшенных методов лечения ВИЧ особенно актуальна для Сан-Франциско, где болезнь поразила приблизительно 25% гомосексуалистов.
Член комитета, представитель Научно-исследовательского института СПИД при Калифорнийском университете Джеф Шихай заявил, что «Ситуация ухудшается с каждым днем. Ежедневно в мире 8500 человек умирают от СПИДа. Каждый день на земном шаре инфицируются еще 14 000 человек».
Современные антивирусные методы лечения, доступные больным ВИЧ и СПИДом, могут подавить этот вирус и продлить жизнь многим больным. Однако эти методы связаны с пожизненным ежедневным приемом лекарственных средств, дающих токсичные побочные эффекты. Может развиться невосприимчивость к лекарственным препаратам.
Зак надеется, что лечение с помощью стволовых клеток будет более действенным против этого вируса. Вместе с Рональдом Мицуясу, котрый занимается исследованиями в Калифорнийском университете в Лос-Анжелесе и лечит больных с ВИЧ и СПИДом, они придумывают, как в стволовые клетки костного мозга ввести ген, который сможет либо уберечь эти клетки от заражения ВИЧ, либо обезвредить все вирусы, уже имеющиеся в клетках.
Идея состоит в том, чтобы уязвимый ген заменить синтетически сконструированной частью цепочки ДНК, задача которой находить и уничтожать вирус. Фрагмент ДНК под названием рибозим привязывается к ВИЧ и обезвреживает его, разрезая пополам.
Недавно Мицуясу закончил предварительное клиническое испытание, целью которого была проверка безопасности этого метода лечения. У 10 пациентов, участвующих в обследовании, не возникло никаких проблем, а ВИЧ-устойчивые кровяные клетки сохранились и три года спустя.
Сейчас Мицуясу набирает людей для участия в испытании, чтобы проверить метод лечения с помощью стволовых клеток. Сначала больным вводится фактор роста, который стимулирует перемещение клеток костного мозга в кровоток.
Затем у больных берут кровь и выделяют из нее их собственные стволовые клетки. Потом в эти клетки вводится ген с помощью модифицированного, безвредного, по сравнению с ВИЧ, вируса.
В дальнейшем эти стволовые клетки, оснащенные новым оружием, возвращаются в кровоток, где они начинают создавать кровяные клетки различных видов, каждая из которых наследует новый анти-ВИЧ ген.
Таким способом можно защитить около 10% стволовых клеток больного, но, по мере того, как ВИЧ медленно уничтожает уязвимые клетки, а на смену им приходят защищенные клетки, это процент будет увеличиваться.
Для ускорения этого процесса, через шесть месяцев после ввода модифицированных клеток больные в течение четырех недель не будут принимать антивирусные лекарственные препараты, чтобы ВИЧ имел возможность уничтожить часть незащищенных кровяных клеток, вынуждая защищенные клетки быстрее воспроизводиться и замещать погибшие клетки.
Через 12 недель больные снова перестают употреблять лекарственные препараты, по меньшей мере, в течение восьми недель а, возможно, и более длительного периода, в зависимости от того, насколько хорошо такая стратегия понижает уровень ВИЧ в их крови. Испытание должно закончиться примерно через полтора года.
Как заявил Мицуясу, «Если этот метод работает, он, даже если и не излечит болезнь, безусловно, поможет больным на какое-то время обойтись без терапии.
А это значительно повлияет как на темпы развития невосприимчивости к лекарственным препаратам, так и на побочные эффекты, связанные с необходимостью принимать эти лекарства в течение всей оставшейся жизни».
